世界の希少疾患用遺伝子治療市場規模/シェア/動向分析レポート（2025年～2033年）：筋骨格系疾患、血液疾患、腫瘍、眼科、その他

2025年7月30日 marketing 希少疾患用遺伝子治療

市場概要

希少疾患向け遺伝子治療の市場規模
希少疾患向け遺伝子治療の市場規模は、2024年に30億1,000万米ドルに達し、2033年には245億4,000万米ドルに達すると予測され、予測期間2025〜2033年の年平均成長率は26.5%で推移すると予測されます。

希少疾患向け遺伝子治療市場の概要
希少疾患向け遺伝子治療市場は、継続的な技術革新、臨床応用の拡大、投資の増加に牽引され、継続的な成長が見込まれています。しかし、遺伝子治療の可能性を最大限に引き出すためには、コスト、アクセス、規制の複雑さに関する課題に対処することが重要です。遺伝子治療を必要とする患者、特に十分な治療を受けていない地域の患者に確実に提供するためには、政府、製薬企業、非営利団体の協力が不可欠です。

新興市場への進出は市場の成長をさらに加速させます。例えば、2025年5月、サレプタ・セラピューティクス社は、日本の厚生労働省がデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬としてエレビディス（デランジストロゲンモキセパルボベック）を条件付き・期限付き承認経路で承認したと発表しました。エレビデスは、3歳以上8歳未満で、DMD遺伝子のエクソン8およびエクソン9に欠失がなく、抗AVrh74抗体が陰性である方を適応症として承認されました。これは、4歳未満を含む世界初の承認です。

希少疾患の遺伝子治療市場ダイナミクス：促進要因と阻害要因
遺伝子編集技術の進歩が希少疾患遺伝子治療市場の成長を大きく牽引

画期的な遺伝子編集ツールであるCRISPR-Cas9は、科学者がDNA配列に高度に的を絞った改変を加えることを可能にします。この技術は、遺伝子の変異をその発生源で直接修正することで希少疾患の治療に新たな可能性をもたらし、従来の治療法に比べてより効果的な解決策を提供します。鎌状赤血球症（SCD）に対するCRISPRベースの遺伝子治療であるExagamglogene autotemcel（Casgevy）の承認は、重要なマイルストーンとなります。

例えば、バーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッドは2024年1月、サウジアラビア食品医薬品局（SFDA）がCRISPR/Cas9遺伝子編集療法であるCASGEVY（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）を鎌状赤血球症（SCD）および輸血依存性βサラセミア（TDT）の治療薬として販売許可を与えたと発表しました。CASGEVYは、12歳以上のSCDまたはTDTの治療薬として承認されています。これは、CRISPRが希少遺伝性疾患に対する治癒の可能性のある解決策を提供するためにどのように使用されているかを示すものです。

遺伝子編集により、希少疾患の影響を受ける特定の組織や臓器に治療薬を投与するなど、より個別化されたアプローチが可能になります。これにより、望ましくない副作用を最小限に抑えながら、治療効果を高めることができます。例えば遺伝性網膜疾患（IRD）では、遺伝子編集ツールを用いて網膜細胞の遺伝子変異を修正し、視力を回復させる可能性があります。Luxturnaは遺伝性網膜疾患を対象とした遺伝子治療の代表的な例であり、編集技術の進歩により、この治療法がより稀な疾患にも拡大される可能性があります。

遺伝子治療に伴う高コストが希少疾患向け遺伝子治療市場の妨げとなっています。

遺伝子治療にはウイルスベクター（治療用遺伝子を送達するために使用）の製造など複雑な製造工程が伴うことが多く、高度に専門化された施設や技術が必要です。そのため、製造工程が高価になります。例えば、遺伝子治療薬ZyntegloとSkysonaの価格は、1投与あたり280万米ドルと300万米ドル。さらにゾルゲンマの定価は210万米ドル。この価格は、治療に使用されるアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターの作成など、複雑な製造工程によるもの。

遺伝子治療の開発には、特に患者数の少ない希少疾患を対象とする場合、長期にわたる高額な臨床試験が必要です。このような臨床試験には、広範な規制当局の承認、高度な科学的研究、患者の個別化治療が必要です。例えば、レーバー先天性黒内障の遺伝子治療薬であるLuxturnaは、開発から承認まで10年以上を要し、そのコストは患者1人当たり85万ドルです。

主要企業・市場シェア

希少疾患遺伝子治療市場セグメント分析
希少疾患向け遺伝子治療の世界市場は、アプローチ、ベクターの種類、技術、用途、地域によって区分されます。

ベクターの種類別：

ウイルスベクターセグメントは、希少疾患向け遺伝子治療市場において2024年に市場シェアの67.1%を占める見込み

ウイルスベクター、特にアデノ随伴ウイルス（AAV）は、治療用遺伝子を標的細胞に導入する効率が非常に高い。AAVは、肝臓、筋肉、眼球など幅広い種類の細胞や組織に導入することができ、これらの臓器に影響を及ぼす希少遺伝性疾患の治療に不可欠です。例えば、脊髄性筋萎縮症（SMA）の遺伝子治療であるゾルゲンスマは、AAVベクターを使ってSMN1遺伝子の機能的コピーを運動ニューロンに導入します。この治療法は若い患者に長期的な利益をもたらすことに成功しており、神経筋疾患の治療におけるウイルスベクターの重要性を強調しています。

免疫反応に関する懸念はあるものの、ウイルスベクターは広範に研究されており、臨床試験において強い安全性プロファイルを実証しています。オフターゲット効果のリスクを最小限に抑えながら患者の細胞に遺伝物質を組み込むことができることが、その優位性の大きな要因です。例えば、遺伝性網膜疾患の遺伝子治療薬であるLuxturnaは、AAVベクターを使ってRPE65遺伝子の修正版を網膜細胞に直接導入します。患者の視力は大幅に改善し、遺伝性疾患の治療におけるウイルスベクターの安全性と有効性がさらに証明されました。

希少疾患遺伝子治療市場、地域別分析

北米が2024年に58.7%のシェアで希少疾患向け遺伝子治療の世界市場を支配する見込み

北米、特にアメリカFDAは、希少疾病を対象とする遺伝子治療薬に対して希少疾病用医薬品の指定と迅速な承認プロセスを提供しています。このような規制上の支援により、北米では遺伝子治療の開発と商業化が加速しており、これらの治療法を採用する上で重要な地域となっています。FDAによって承認された遺伝子治療薬のリストは以下の通り：

北米に本社を置く多くの大手バイオテクノロジー企業が遺伝子治療開発の最前線にいます。これらの企業は、研究、臨床試験、製品化を推進する上で重要な役割を果たしており、北米は遺伝子治療の進歩における世界的リーダーとなっています。例えば、アメリカに本社を置くスパーク・セラピューティクス社は、遺伝性網膜疾患の遺伝子治療薬として初めてFDAに承認されたLuxturnaを開発しました。このサクセスストーリーは、遺伝子治療の革新と希少疾患の治療における北米のリーダーシップを浮き彫りにしています。

希少疾患遺伝子治療市場のトップ企業
希少疾患遺伝子治療市場の上位企業には、Alnylam Pharmaceuticals, Inc.、Spark Therapeutics, Inc.、Novartis AG、bluebird bio, Inc.、Ferring Pharmaceuticals Inc.、Vertex Pharmaceuticals Incorporated、Sarepta Therapeutics, Inc.、CSL Behring LLC、Amgen, Inc.、Orchard Therapeutics Group.、Krystal Biotech, Inc.などがあります。

【目次】

市場紹介とスコープ
1. レポートの目的
2. レポート範囲と定義
3. レポートの範囲
エグゼクティブインサイトと要点
市場ハイライトと戦略的要点
1. 主要動向と将来予測
アプローチ別スニペット
1. ベクター種類別スニペット
2. 手法別スニペット
アプリケーション別スニペット
1. 地域別スニペット
ダイナミクス
1. 影響要因
  1. ドライバー
    1. 遺伝子編集技術の進歩
    2. 先進デリバリーベクターのユーティリティの高まり
    3. XX
  2. 阻害要因
    1. 遺伝子治療に伴う高コスト
    2. 安全性と長期的有効性に関する懸念
    3. XX
  3. 機会
    1. 新興市場への進出
    2. XX
  4. 影響分析
戦略的洞察と業界展望
1. 市場リーダーとパイオニア
  1. 新興パイオニアと有力プレーヤー
  2. 最大のマーケティングブランドを持つ既存リーダー
  3. 確立された製品を持つ市場リーダー
2. 最新の開発とブレークスルー
3. 規制と償還の状況
  1. 北米
  2. ヨーロッパ
  3. アジア太平洋
  4. 南米
  5. 中東・アフリカ
4. ポーターのファイブフォース分析
5. サプライチェーン分析
6. 特許分析
7. SWOT分析
8. アンメット・ニーズとギャップ
9. 市場参入と拡大のための推奨戦略
10. 価格分析と価格ダイナミクス
希少疾患遺伝子治療市場：アプローチ別
1. 序論
  1. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）：アプローチ別
  2. 市場魅力度指数（アプローチ別
2. インビボ
  1. アプローチ別
  2. 市場規模分析と前年比成長率分析（%)
3. 生体外
希少疾患遺伝子治療市場：ベクター種類別
1. 導入
  1. 市場規模分析とYoY成長率分析（%）：ベクター種類別
  2. 市場魅力度指数：ベクター種類別
2. ウイルスベクター
  1. ベクター紹介
  2. 市場規模分析とYoY成長率分析（%)
  3. アデノ随伴ウイルス
  4. 単純ヘルペスウイルス
  5. レンチウイルス
3. 非ウイルスベクター
希少疾患遺伝子治療市場：技術別
1. 導入
  1. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：技術別
  2. 市場魅力度指数：技術別
2. 遺伝子追加*市場
  1. 手法別
  2. 市場規模分析および前年比成長率分析（%)
3. 遺伝子サイレンシング
4. 遺伝子編集
希少疾患向け遺伝子治療市場、用途別
1. 序章
  1. 市場規模分析とYoY成長率分析（%）：用途別
  2. 市場魅力度指数（用途別
2. 筋骨格系疾患
  1. 市場紹介
  2. 市場規模分析とYoY成長率分析（%)
3. 血液疾患
4. 腫瘍学
5. 眼科
6. その他
希少疾患向け遺伝子治療市場：地域別市場分析と成長機会
はじめに
1. 市場規模分析およびYoY成長率分析（%）：地域別
  1. 市場魅力度指数：地域別
2. 北米
  1. 市場紹介
  2. 地域別主要ダイナミクス
  3. 市場規模分析および前年比成長率分析（%）：アプローチ別
  4. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：ベクター種類別
  5. 市場規模分析およびYoY成長率分析（%）：技術別
  6. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、用途別
  7. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、国別
    1. アメリカ
    2. カナダ
    3. メキシコ
3. ヨーロッパ
  1. 序論
  2. 主要地域別ダイナミクス
  3. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：アプローチ別
  4. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：ベクター種類別
  5. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、技術別
  6. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、用途別
  7. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、国別
    1. ドイツ
    2. イギリス
    3. フランス
    4. スペイン
    5. イタリア
    6. その他のヨーロッパ
4. アジア太平洋
  1. 序論
  2. 地域別主要ダイナミクス
  3. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：アプローチ別
  4. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：ベクター種類別
  5. 市場規模分析およびYoY成長率分析（%）：技術別
  6. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、用途別
  7. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、国別
    1. 中国
    2. インド
    3. 日本
    4. 韓国
    5. その他のアジア太平洋地域
5. 南米
  1. 序論
  2. 地域別主要ダイナミクス
  3. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：アプローチ別
  4. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：ベクター種類別
  5. 市場規模分析およびYoY成長率分析（%）：技術別
  6. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、用途別
  7. 市場規模分析およびYoY成長分析(%)、国別
    1. ブラジル
    2. アルゼンチン
    3. 南米のその他
6. 中東およびアフリカ
  1. 序論
  2. 地域別主要ダイナミクス
  3. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：アプローチ別
  4. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：ベクター種類別
  5. 市場規模分析およびYoY成長率分析（%）：技術別
  6. 市場規模分析およびYoY成長分析（%）：用途別
競合情勢と市場ポジショニング
競合の概要と主要市場プレイヤー
1. 市場シェア分析とポジショニングマトリックス
2. 戦略的パートナーシップ、M&A
3. 製品ポートフォリオとイノベーションの主な展開
4. 企業ベンチマーキング
企業プロフィール
1. スパーク・セラピューティクス社
  1. 会社概要
  2. 製品ポートフォリオ
    1. 製品概要
    2. 製品の主要業績評価指標（KPI）
    3. 過去の製品売上高と予測
    4. 製品販売量
財務概要
1. 企業収益
  1. 地域別売上高シェア
    1. 売上予測
  2. 主要開発
    1. 合併・買収
    2. 主要製品開発活動
    3. 規制当局の承認など
  3. SWOT分析
2. 1. 1. Novartis AG
    2. bluebird bio, Inc.
    3. Ferring Pharmaceuticals Inc.
    4. Vertex Pharmaceuticals Incorporated
    5. Sarepta Therapeutics, Inc.
    6. CSL Behring LLC
    7. Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
    8. Amgen, Inc.
    9. Orchard Therapeutics group.
    10. Krystal Biotech, Inc.LIST NOT EXHAUSTIVE
前提条件と調査方法
1. データ収集方法
2. データの三角測量
3. 予測手法
4. データの検証と妥当性確認
付録
1. アメリカとサービスについて
2. アメリカ

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【本レポートのお問い合わせ先】
www.marketreport.jp/contact
レポートコード：BT8438